血友病，是一組遺傳性凝血因子缺乏導致的出血性疾病，主要分為甲型和乙型。其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人數(shù)約占80%~85%;乙型缺少凝血因子Ⅸ，患病人數(shù)約占15%~20%。
血友病不能根治，患者需終生輸注凝血因子來止血和預防出血，如果停止用藥，大部分患者會導致殘疾甚至死亡，賴以生存的昂貴藥物給患者家庭帶來沉重的精神負擔和經(jīng)濟壓力。
全國人大代表、軍事醫(yī)學科學院生物工程研究所所長陳薇少將：血友病用藥缺口超270萬瓶
“隨著國家醫(yī)療水平進步，社會保障體系健全，我國大陸地區(qū)甲型血友病發(fā)病登記人數(shù)正呈大幅上升趨勢，用藥需求也隨之逐年增加。但目前我國生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的能力卻遠遠滿足不了患者需求。”今年兩會期間，全國人大代表軍事醫(yī)學科學院生物工程研究所所長陳薇將提出保障血友病患者用藥的建議。
根據(jù)中國血友之家的統(tǒng)計，2015年我國大陸地區(qū)甲型血友病患病人數(shù)約為12000人，而在2010年登記在冊的甲型血友病患病人數(shù)僅為7000人。短短的5年間，血友病登記患者數(shù)增長了70%。
“目前對甲型血友病尚無有效根治方式。但如果按照預防治療方式給患者注射補充正常人所需量的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，即使是重度甲型血友病患者，也可以過上幾乎和正常人一樣的生活。”陳薇說。
特別是2007年，隨著國家醫(yī)保政策的完善，人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品由職工醫(yī)保擴充到城鎮(zhèn)居民醫(yī)保，血友病患者長期壓制的治療需求得到快速釋放，然而藥品產(chǎn)量并沒有相應增產(chǎn)，從而導致當年人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品發(fā)生供應短缺。
我國每年登記的患者數(shù)正持續(xù)增長，且患者的需求正逐步從滿足基本治療向預防治療轉變。以12000患者、每人每年預防治療用藥量300瓶計算，我國大陸地區(qū)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的需求量約為360萬瓶，而目前的產(chǎn)量僅為80～90萬瓶，缺口超過270萬瓶，遠不能滿足患者人數(shù)以及用藥需求的增長。
全國人大代表、山西醫(yī)科大學第二醫(yī)院血液科主任楊林花教授：加快國產(chǎn)重組凝血因子基礎研究
按在人群發(fā)病率1/5 000~ 1/25 000計算，國內(nèi)總估計血友病患者大約10萬人，而最新國家血友病信息注冊中心數(shù)據(jù)僅12000例。
楊林花長年從事血友病診治，她介紹，國內(nèi)血友病患者診斷率低、致殘率高，國內(nèi)血友病患者登記人數(shù)少，一方面是公眾對血友病認識不足，很多患者錯過了及時診斷和治療的機會，比如一些邊遠山區(qū);
另一方面，因為血友病相對少見，不少臨床醫(yī)生對此病缺乏認識，缺乏確診血友病的實驗室條件，導致多數(shù)血友病患者被漏診、誤診。楊林花介紹，一些輕型病人癥狀不夠明顯，基層醫(yī)生常忽視活化部分凝血酶時間測定(APTT)，她曾遇到一位血友病人52歲做手術前，才查出血友病。
此外，血友病需要終身治療，醫(yī)療費用較高，每年費用一般需要20萬左右，大多患者無法得到充分治療而放棄，導致不同程度殘疾，甚至死亡。
“血友病人預防性治療用藥即能保持正常生活，應該將血友病納入門診特病范圍，廣東深圳等國內(nèi)地方都已在執(zhí)行。”楊林花說。原衛(wèi)生部于2012年12月7日下發(fā)《關于做好血友病醫(yī)療服務工作的通知》，通知中相關內(nèi)容和要求非常具體，但在各級醫(yī)療機構落實大病醫(yī)保過程中還存在一定困難和問題。比如，大病醫(yī)保中血友病很多地方報銷比例不同，血友病甲(需要因子VIII)可以報銷，而多數(shù)地方血友病乙(需要因子IX)不能報銷。
近年來我國部分城市將血友病列入基本醫(yī)保目錄，凝血Ⅷ因子產(chǎn)品需求量呈上升趨勢，但由于種種原因，生產(chǎn)Ⅷ因子的企業(yè)原料血漿卻大幅下降。而進口Ⅷ因子價格則是國內(nèi)的6倍。由于產(chǎn)品市場緊缺，患者家屬往往是全國尋藥。
國內(nèi)目前主要由華蘭公司、上海萊士及安徽綠十字等幾家企業(yè)生產(chǎn)凝血因子。血友病患者因買不到藥而采取圍堵企業(yè)，下跪乞求，聯(lián)名寫信等方式要求解決產(chǎn)品供應問題。因此，國內(nèi)亟待加快凝血因子VIII、IX的研發(fā)和臨床研究，盡快建立滿足血友病人的凝血因子供應的需求。 |
